Première mondiale : le Canada approuve un traitement expérimental de la SLA

Le Canada a approuvé une thérapie expérimentale pour les personnes atteintes de SLA (sclérose latérale amyotrophique). Ce faisant, le Canada surpasse la Food and Drug Administration (FDA) américaine et son comité consultatif indépendant. La FDA estime qu'il y a encore trop peu de preuves que la thérapie fonctionne, et ne l'approuvera pas avant septembre.

Le Canada a approuvé une thérapie expérimentale pour les personnes atteintes de SLA (sclérose latérale amyotrophique), également appelée maladie de Charcot. Ce faisant, le Canada surpasse la Food and Drug Administration (FDA) américaine et son comité consultatif indépendant. La FDA estime qu'il y a encore trop peu de preuves que la thérapie fonctionne, et ne l'approuvera pas avant septembre.

Il s'agit d'une procédure d'approbation accélérée pour les médicaments qui sont prometteurs mais pour lesquels il existe encore peu de données prouvant leur efficacité. L'approbation conditionnelle exige que le développeur du traitement, Amylyx Pharmaceuticals, fournisse davantage de preuves que le traitement fonctionne, mais le médicament sera disponible dans les six semaines. 

Le Canada fonde cette autorisation sur un essai clinique de phase 2 mené auprès de 137 patients et sur une étude de suivi à laquelle ont participé 90 personnes de la première étude. Les personnes qui ont pris l'association médicamenteuse Albrioza le plus longtemps, par rapport au groupe placebo, ont retardé d'environ 6,5 mois l'évolution de la maladie vers sa forme sévère, notamment l'hospitalisation, l'assistance respiratoire nécessaire ou le décès. La détérioration des fonctions physiques, telles que la marche, la parole et la déglutition, a également été retardée. 

Malgré ces conclusions, la Food and Drug Administration (FDA) américaine et son comité consultatif indépendant ne sont pas convaincus que les données montrent un bénéfice suffisamment important pour justifier l'approbation du traitement à l'heure actuelle. Le comité consultatif a voté à six contre quatre contre l'approbation du traitement, mais l'agence elle-même n'a pas encore pris de décision finale et a plutôt prolongé le délai jusqu'au 29 septembre. En attendant, toutes les données supplémentaires sont étudiées. Toutefois, les résultats d'une étude de phase 3 plus importante menée auprès de 600 patients ne seront pas connus avant 2024 au plus tôt.