Haemevolution

La thérapie génique pour traiter l’hémophilie : chaque étape a fait évoluer la science

Qu’est-ce que l’hémophilie ? Quels sont les symptômes, la maladie est-elle héréditaire et quelle est l’espérance de vie des patients hémophiles ? Ce site vous en apprend davantage. Vous trouverez également ici de nombreuses informations sur la thérapie génique, sur les risques et les avantages de ce type de traitement et sur son fonctionnement dans le cadre de l’hémophilie.
Étapes de l'évolution de la science de la thérapie génique dans l'hémophilie

Début des années ‘70

Les premiers produits FVIII et FIX dérivés du plasma sont disponibles1

1997

Le premier produit FIX recombinant de substitution est approuvé2

1999

Premier essai de thérapie génique dans le cadre de l’hémophilie3

Depuis 2017

Les dernières phases d’essai de thérapie génique pour l’hémophilie sont en cours4-9,20,21

HÉMOPHILIE : LE SAVIEZ-VOUS ?

3,0 – 4,9

Est le taux de saignement annuel d’après une étude réalisée à partir de données sur les patients hémophiles répertoriés au Registre autrichien de l’hémophilie. Les patients traités présentaient respectivement un taux annuel de saignement de 4,9 (hémophilie de type A) et 3,0 (hémophilie de type B).10

90%

Est le nombre de patients qui rapportait des douleurs physiques au cours des 4 semaines précédant l’étude. 10% d’entre eux souffraient de douleurs sévères et 34% de douleurs modérées.11

73%

Une étude mondiale montre que près de trois quarts des patients hémophiles ne respectent pas le traitement prescrit, pour les raisons suivantes : des difficultés de se déplacer jusqu’au centre de traitement (72%), les coûts du traitement (69%) et la pénurie d’approvisionnement (55%).12,22-24

VIVRE AVEC L'HÉMOPHILIE

VIVRE AVEC L'HÉMOPHILIE

Les traitements pour l’hémophilie progressent, mais on peut encore faire mieux.

Les récentes avancées scientifiques ont révolutionné les traitements disponibles. Néanmoins, des progrès restent encore à réaliser pour améliorer la qualité de vie des patients.

EN SAVOIR PLUS SUR L’HÉMOPHILIE VIVRE AVEC L'HÉMOPHILIE

QU’EST-CE QUE LA THÉRAPIE GÉNIQUE ?

Les avancées récentes des traitements de l'hémophilie

Les avancées récentes des traitements de l'hémophilie

Il existe aujourd’hui de nombreux traitements de l’hémophilie : depuis la longue durée d'action des concentrés de facteur de coagulation13 jusqu’à la mise sur pied d’essais cliniques de thérapies géniques spécifiques.14-15

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Bienvenue dans l’ère de la thérapie génique

Bienvenue dans l’ère de la thérapie génique

Au cours de la dernière décennie, la thérapie génique est devenue une réalité pour de nombreux patients atteints de maladies génétiques ou de troubles chroniques.

EN SAVOIR PLUS SUR LA THÉRAPIE GÉNIQUE Bienvenue dans l’ère de la thérapie génique

Références

  1. Morfini M. The history of clotting factor concentrates pharmacokinetics. J Clin Med. 2017;6,35.
  2. Agence européenne des médicaments (EMA). BeneFIX. https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/benefix. Consulté le 30 novembre 2021
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  4. clinicaltrials.gov NCT03370913. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03370913?term=NCT03370913&draw=2&rank=1. Consulté le 30 novembre 2021.
  5. clinicaltrials.gov NCT03392974. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03392974?term=NCT03392974&draw=2&rank=1. Consulté le 30 novembre 2021.
  6. clinicaltrials.gov NCT03587116. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03587116?term=NCT03587116&draw=2&rank=1. Consulté le 30 novembre 2021.
  7. clinicaltrials.gov NCT03876301. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03876301?term=NCT03876301&draw=2&rank=1. Consulté le 30 novembre 2021.
  8. clinicaltrials.gov NCT03569891. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03569891?term=NCT03569891&draw=2&rank=1. Consulté le 30 novembre 2021.
  9. clinicaltrials.gov NCT03587116. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03587116?term=NCT03587116&draw=2&rank=1. Consulté le 30 novembre 2021.
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  11. Buckner TW, Batt K, Quon D, et al. Assessments of pain, functional impairment, anxiety, and depression in US adults with hemophilia across patient-reported outcome instruments in the Pain, Functional Impairment, and Quality of Life (P-FiQ) study. Eur J Haemotol. 2018;100(suppl. 1):5-13.
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  20. clinicaltrials.gov NCT03569891. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03569891. Consulté le 26 avril 2022.
  21. clinicaltrials.gov. NCT03861273. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03861273. Consulté le 26 avril 2022.
  22. Hoefnagels J.W. et al. Adherence to prophylaxis and its association with activation of self-management and treatment satisfaction. Haemophilia. 2021 Jul;27(4):581-590.
  23. Thornburg C.D., Duncan N.A. Treatment adherence in hemophilia. Patient Prefer Adherence. 2017 Sep 27;11:1677-1686. eCollection 2017.
  24. Mortensen G.L. et al. Adherence to prophylactic haemophilic treatment in young patients transitioning to adult care: A qualitative review. Haemophilia. 2018;24(6):862- 872.